冷厚甫等揭示骨髓瘤骨病治疗新策略

多发性骨髓瘤(MultipleMyeloma)是一种无法治愈的浆细胞恶性肿瘤，患者经常因“肿瘤恶性循环”（viciouscycle）机制而发生溶骨性骨病变,严重增加病痛并影响生活质量。依利格鲁司(Eliglustat,Cerdelga)是一种美国FDA于近年批准的葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，能特异性地阻止鞘糖脂和神经节苷脂的合成，目前用以治疗成人1型戈谢病（GaucherDisease）——一种影响糖脂循环的遗传性代谢病。

鞘糖脂是细胞膜的正常成分，以不同的比例和组合表达。戈谢病患者患有骨质疏松症/骨质减少症，减少与该疾病相关的鞘糖脂或许能减轻骨质流失。有趣的是，戈谢病患者罹患骨髓瘤和意义未明的单克隆丙种球蛋白病（Monoclonalgammopathyofundeterminedsignificance）等疾病的风险增加6-50倍。值得注意的是，戈谢病病人在使用eliglustat后向骨髓瘤发展明显趋缓或停滞，且骨破坏显著降低。然而，骨破坏症状的减轻是否由戈谢病的治疗所导致，还是eliglustat能直接调控骨髓瘤的骨骼代谢仍有待确定。

近日，英国医学科学院院士、英国牛津大学终身教授KatjaSimon团队于NatureCommunications在线发表了最新研究成果题为Modulatingglycosphingolipidmetabolismandautophagyimprovesout

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