遗传病癌症艾滋病白血病有没有可
遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血，将来有没有可能得到根治？众所周知，目前人类许多疾病都来源于基因缺陷，此类基因疾病往往是天生的，罕有甚至没有相关药物治疗……
松阳洲教授团队主要成员松阳洲（左）、马文宾（中）、黄军就在实验里
我国科学家，中山大学生命科学院副教授黄军就的研究团队使用CRISPR技术首次实现成功修改人类胚胎DNA，展现了基因编辑技术彻底修正遗传缺陷的潜力。随后，英国用基因编辑方法改造的细胞治疗技术治愈了白血病。神奇的“基因剪刀”锋芒毕露，作为革命性的技术创新，掀起了学术界、产业界和资本界的巨大浪潮。
中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR/Cas9基因编辑技术。该技术的原理来自细菌的适应性免疫防御机制。
在中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验中，黄军就及其同事成功修复了人类胚胎中导致β型地中海贫血的基因。黄军就说，人类的很多疾病与基因遗传突变有关，比如地中海贫血、遗传性眼疾、癌症、老年痴呆症等。运用基因编辑技术，人类未来可以“修正”突变的基因，根治这些疾病。
据中山大学生命科学学院教授马文宾介绍，地球上的物种使用的是高度类似的基因程序系统，基因编辑技术应用前景广阔。人有近３万个蛋白质编码基因，通过在模式动物中进行的逐个敲除实验，人类可以获得翔实的基因功能“图谱”。而通过对猪的“人源化”，即将猪的部分基因替换成为人类对应基因，人类将来有望获得可靠的人源化蛋白或移植器官来源。
对于中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验引发的伦理争议，黄军就表示，医院遗弃的不能正常发育的三原核受精胚胎，根据中国《人类辅助生殖技术管理办法》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求经过相关的医学伦理委员会的伦理审查获得批准实施。
“这些胚胎在世界各地的实验室都已被广泛地在基础研究方面使用了数十年，没有伦理问题。”黄军就说。
在年12月的国际人类基因编辑峰会中，全球科学家也达成了共识，认为基因编辑技术在体细胞、胚胎和生殖细胞的基础研究非常重要。《自然》杂志将黄军就博士评为年度全球十大科学人物。
什么是基因编辑技术
从本质上看，人工基因编辑技术是一类转基因（基因敲出或基因转入）技术，包括作为技术基础的限制性核酸内切酶技术、基因打靶技术，以及基因组编辑技术等。从基本原理上看，这些技术都是借助生物体内在DNA修复系统，通过各种随机或定向方法，对基因组特定DNA序列进行识别选中、删除或替换，定点改造基因，从而获得预期的生物性状，比如可以用来治疗一些目前只能靠药物来延缓病变的疾病如艾滋病、肿瘤等。
基因编辑技术应用展望
新兴基因组编辑技术，代表了对复杂基因组和细胞过程进行操纵和研究的一种研究范式的转变，正掀起一场新的分子生物学研究革命。这不仅为分子生物学基础研究开辟了新的研究范畴，也有助于微生物、植物和动物的精准基因改造，以及重大遗传性疾病的基因治疗，在相关产业领域具有重要应用价值，前景广阔。
人类胚胎编辑研究展望
华盛顿人类基因编辑峰会以及英国批准人类胚胎基因编辑研究等事件，都说明了基因编辑技术在人类细胞及胚胎中的研究将促进人类对自身发育奥秘的理解，促进人类健康，改善人类福祉。
此外，通过基因编辑技术，可以模拟新生突变(denovomutation)的发生，深入地理解重大遗传性疾病发生发展的机制以及在着床前胚胎中DNA修复的调控方式。
最后，针对遗传疾病致病基因的靶向修复研究，为未来利用基因编辑技术治疗遗传性疾病和降低特定疾病的致病风险储备技术和积累经验。
金融区惊现“产权商墅”
御堡国际全能商务别墅价值解构
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Quotation
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