好消息国内首个用于神经母细胞瘤的靶向免

日前,百济神州宣布,国内首个获批用于神经母细胞瘤治疗的新型靶向免疫治疗药物凯泽百(达妥昔单抗β,QARZIBA)正式供应。

凯泽百的首批药品正在迅速覆盖全国22个城市,医院及药房落地,为我国更多神经母细胞瘤患儿带来治疗新选择。

神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统,是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤,在儿童恶性肿瘤中约占8%~10%,死亡率高达15%。绝大多数(85%)的神经母细胞瘤患者确诊年龄小于5岁,超过半数患者为高危型。由于高危神经母细胞瘤疾病侵袭性强、治疗难度大,所以也常被称作“儿童肿瘤之王”。

长期以来,高危神经母细胞瘤临床治疗手段以化疗、手术、自体干细胞移植、放疗等为主,然而由于疾病特异性强,多数患儿往往在经历多轮复杂而密集的综合治疗后,治疗效果仍不佳。

随着近年来免疫疗法的快速发展,对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。

医院王焕民教授指出:“作为一款具备差异化结构的靶向GD2抗体,凯泽百可激活适应性和先天性免疫应答,导致神经母细胞瘤细胞死亡。欧洲SIOPEN临床研究已经证实了凯泽百的有效性和安全性。我们很高兴能看到这款针对儿童实体肿瘤的创新药在中国正式供应,让患儿更可及。希望它能帮助更多患儿改善临床获益,像其他孩子一样,拥有一个健康光明的未来。”

临床研究显示,凯泽百(达妥昔单抗β)可显著提升高危神经母细胞瘤患者,及复发或难治性神经母细胞瘤患者的生存获益。

据悉,在国内正式获批之前,为缩短国内儿童神经母细胞瘤患儿等待期,凯泽百借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策,经由国家相关政策及规定批准,于年11月落地海南博鳌,用于救治符合治疗指征的神经母细胞瘤患儿。截至国内正式获批时,凯泽百通过绿色通道政策,已经惠及37位神经母细胞瘤患儿。

业界认为,随着更多满足临床需求的创新药物的到来,将为临床医生提供更丰富的武器库,从而为我国肿瘤患儿带来获益,推动整体治疗水平再上新台阶。

文字:杨珍莹

编辑:姜天瑶

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