mRNA行业全景图火种已燃,大势已至,聚

前言

RNA疗法主要包括mRNA、小核酸和核酸适配体药物，而新冠大流行将mRNA技术推到了万众聚焦的舞台中央。

早在年就有学者成功将mRNA封包于脂质体内，递送进小鼠和人类细胞中并成功表达蛋白。年底，RobertMalone将mRNA链和脂肪滴混合，进行了一系列的实验，用于证明“treatRNAasadrug”这一设想。彼时，利用RNA去阻断基因表达发挥治疗作用是主流思潮，Malone或许不会想到如今为了对抗COVID-19在全球的肆虐，mRNA疫苗以表达抗原蛋白的方式成为了一种极为重要且经济效益巨大的干预手段。

实际上从90年代起科学家们就不断在动物实验中尝试mRNA疫苗（流感、肿瘤）的可行性，CureVac在其公司历史介绍一文中写道“thebeginningofthesmarkedthedawnoftheageofgenetherapy”。在这横跨20和21世纪的十数年间，mRNA产业的几名‘头号玩家’也相继问世。成立于年的CureVac、年的BioNTech和年的Moderna，是过去mRNA赛道当仁不让的三大巨头。尽管CureVac曾一度超亿美元总市值，但因新冠疫苗临床结果的披露，股价大跌，市值仅剩33.2亿美元。反观成立时间更晚的B和M两家，同期市值分别有.4亿和.8亿美元，达到CureVac的十数倍水平。

mRNA作为开发新型治疗药物的钥匙，有着近乎无限的应用前景。除了传染病领域，如流感、呼吸道合胞病毒（RSV）、HIV等感染性疾病的预防，还有蛋白替代疗法和抗肿瘤领域，均有不少mRNA产品已经被推进至临床研究阶段。近年来国内外知名学者、科学家相继在国内创业，一系列专攻mRNA疫苗的企业如雨后春笋在国内涌出，如艾博生物、斯微生物、丽凡达生物、蓝鹊生物等，老牌企业如石药集团、沃森生物也加速布局mRNA；另外还有深耕递送系统的海昶生物、深信生物等；此外也有部分企业纷纷利用独创AI平台赋能核酸药物的设计开发，如新合生物、济泰医药等。放眼国内，整个mRNA产业呈井喷之势，不断追赶甚至超越国际先进水平。

一、赛道介绍

年，RNA干扰（RNAi）机制获得了诺贝尔奖，年首款小分子干扰RNA（siRNA）获美国FDA批准上市，年英国MHRA（英国药品和保健管理局）批准了首款mRNA产品，也是首款用于新冠病毒感染的预防mRNA疫苗。

1、RNA药物分类

RNA类疗法受

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