行业资讯FDA批准首个治疗罕见关节肿
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年8月2日，美国FDA批准第一三共株式会社的Turalio（pexidatinib）胶囊治疗严重发作或功能受限，且手术无法改善的成人症状性腱膜巨细胞瘤（TGCT）。FDA授予该申请突破性治疗指定、优先审查指定和孤儿药指定。“TGCT可导致患者出现虚弱症状，如疼痛、僵硬和运动受限，显著影响患者的生活质量并导致严重残疾，”FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任RichardPazdur说，“手术是主要的治疗选择，但有些患者不满足手术条件，而且手术后肿瘤也可能复发。Turalio是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的药物。”TGCT是一种罕见的肿瘤，它影响滑膜（覆盖关节间隙表面的薄组织层）和肌腱鞘（覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织）。肿瘤很少是恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长，对周围组织造成损害。批准Turalio基于对名患者的多中心国际临床试验结果，其中59名患者接受安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗25周后分析的总有效率（ORR）。临床试验表明，接受Turalio治疗的患者的ORR（38%，完全缓解率为15%，部分缓解率为23%）有统计学上的显著改善，而接受安慰剂治疗的患者没有。23名至少随访6个月的应答患者中，22名维持6个月或更长时间，13名至少随访12个月的应答患者中，13维持12个月或更长时间。Turalio处方信息包括一个警告，告知医疗保健专业人员和患者严重和潜在致命肝损伤的风险。在开始治疗前，医护人员应监测肝功能，治疗期间按规定的时间间隔监测。如果肝功能测试异常，可能需要中止给药，减少剂量，或永久停止，这取决于肝脏损伤的严重程度。Turalio仅通过风险评估和缓解策略（REMS）计划提供。服用Turalio的患者的常见副作用是升高乳酸脱氢酶、升高天冬氨酸转氨酶、升高丙氨酸转氨酶、头发颜色变浅和升高胆固醇。其他副作用包括中性粒细胞减少、升高碱性磷酸酶、淋巴细胞减少、眼睛水肿、降低血红蛋白、皮疹、味觉障碍和降低磷酸盐。FDA建议医护人员告诉育龄女性和有生育潜力的女伴的男性在使用Turalio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。1
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